萬邦德子公司創(chuàng)新藥臨床試驗申請獲FDA受理

    本報記者 馮思婕

    12月18日，萬邦德醫(yī)藥控股集團(tuán)股份有限公司（下稱“萬邦德”）發(fā)布公告稱，全資子公司萬邦德制藥集團(tuán)有限公司于2024年12月17日收到美國食品藥品監(jiān)督管理局（下稱“FDA”）的書面回復(fù)，公司自主研發(fā)的WP103（石杉堿甲注射液）用于治療新生兒缺氧缺血性腦病（HIE）的臨床試驗申請正式獲得受理。

    據(jù)了解，WP103（石杉堿甲注射液）是萬邦德創(chuàng)新藥研發(fā)團(tuán)隊基于臨床前、臨床數(shù)據(jù)，自主研發(fā)的治療新生兒HIE的符合FDA要求的石杉堿甲注射液，目前美國尚無石杉堿甲藥品獲批上市。

    資料顯示，新生兒HIE是由腦組織缺氧和腦血流量減少引起的一種新生兒腦損傷疾病，目前治療方式包括支持療法、控制驚厥、治療腦水腫、亞低溫治療等。石杉堿甲是一種高活性、高選擇性的膽堿酯酶抑制劑，同時具有免疫調(diào)節(jié)、抗氧化應(yīng)激等作用。臨床前動物研究顯示，石杉堿甲有潛力降低HIE患兒的腦損傷和神經(jīng)元死亡程度，并且在行為學(xué)、認(rèn)知與記憶測試中帶來顯著的改善。

    在近期接受投資者調(diào)研時，萬邦德表示，石杉堿甲是公司的核心創(chuàng)新藥品種之一，也是有望為患者帶來多重獲益的膽堿酯酶抑制劑。就這一小分子化藥的開發(fā)，公司基于已有的藥理毒理和臨床數(shù)據(jù)，以及可預(yù)期的患者獲益，進(jìn)行了不同適應(yīng)癥和市場的管線布局。

    除了本次獲受理的WP103（石杉堿甲注射液）外，萬邦德另一款石杉堿甲相關(guān)創(chuàng)新藥也于近日公布了進(jìn)展。12月16日，萬邦德全資子公司自主研發(fā)的WP107（石杉堿甲口服溶液）用于治療“全身型重癥肌無力”的臨床試驗申請正式獲得FDA受理。

    值得一提的是，據(jù)萬邦德披露，石杉堿甲適用于重癥肌無力獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥資格認(rèn)定，適用于新生兒缺氧缺血性腦病獲得了美國FDA的孤兒藥及罕見兒科疾病用藥雙認(rèn)定。

    何為孤兒藥？深圳高禾資本控股有限公司管理合伙人劉盛宇告訴《證券日報》記者，孤兒藥指用于預(yù)防、治療或診斷罕見病的藥物。由于罕見病患病人數(shù)少、市場需求有限、研發(fā)成本高，孤兒藥的全球市場相對小眾。

    “但最近這十多年，孤兒藥發(fā)展快速，F(xiàn)DA等管理機(jī)構(gòu)也鼓勵藥企開發(fā)孤兒藥品類。隨著各國政府對罕見病治療的重視和患者群體的不斷擴(kuò)大，孤兒藥市場有望迎來更多發(fā)展機(jī)遇。”劉盛宇補充道。

    相比于一般新藥，孤兒藥具有哪些優(yōu)勢？

    中關(guān)村物聯(lián)網(wǎng)產(chǎn)業(yè)聯(lián)盟副秘書長袁帥表示，孤兒藥在研發(fā)過程中可以獲得政府的政策支持，如稅收減免、研發(fā)資助、市場獨占權(quán)等，這大大降低了企業(yè)的研發(fā)風(fēng)險和市場推廣成本。

    “其次，孤兒藥一旦成功上市，由于市場獨占權(quán)的保護(hù)，企業(yè)可以在一定時間內(nèi)獨占市場份額，從而獲得豐厚的回報。對于藥企而言，獲得孤兒藥認(rèn)定不僅意味著可以享受政策優(yōu)惠，更有助于提升企業(yè)的品牌形象和市場競爭力。”袁帥說道。

（編輯 喬川川）