輔仁藥業(yè)搶灘血友病市場(chǎng) 新品2020年有望國(guó)內(nèi)有條件上市

    ■本報(bào)記者 肖艷青 張文娟

    由于目前還沒有可以治愈A型血友病的方法，標(biāo)準(zhǔn)的治療方法是定期給予患者凝血因子VIII（以下簡(jiǎn)稱FVIII）進(jìn)行替代治療，以防止出血和其他并發(fā)癥的發(fā)生。目前，重組長(zhǎng)效FVIII藥物已被開發(fā)并在國(guó)外上市。但是，在國(guó)內(nèi)尚無(wú)自主生產(chǎn)的非長(zhǎng)效以及長(zhǎng)效重組FVIII產(chǎn)品。為了讓國(guó)內(nèi)血友病患者擁有更好的治療選擇，迫切需要長(zhǎng)效產(chǎn)品的出現(xiàn)。

    據(jù)了解，輔仁藥業(yè)早在五年前就展開了對(duì)治療血友病凝血因子的研發(fā)，日前，輔仁藥業(yè)公告其自主研發(fā)的注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白藥品臨床試驗(yàn)批件已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，并于近期開展臨床試驗(yàn)。

    據(jù)公告顯示，輔仁藥業(yè)研發(fā)的注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白，對(duì)人凝血因子Ⅷ缺乏導(dǎo)致的凝血功能障礙具有糾正作用，主要用于防治A型血友病的出血癥狀及這類病人的手術(shù)出血治療。

    1類新藥填補(bǔ)國(guó)內(nèi)空白

    據(jù)了解，輔仁藥業(yè)自主研發(fā)的注射用重組人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白藥品是治療甲型血友病（也稱A型血友病，或血友病A）的新藥，屬治療用生物制品1類，是第三代的長(zhǎng)效產(chǎn)品，具有長(zhǎng)效止血功能、降低給藥頻率的潛力，將比第二代重組產(chǎn)品的用藥量少。另外，此藥因Fc融合技術(shù)，具有潛在的降低免疫原性，提高用藥安全性的特點(diǎn)。

    輔仁藥業(yè)認(rèn)為，此產(chǎn)品與國(guó)內(nèi)現(xiàn)有FVIII產(chǎn)品相比，具有體內(nèi)長(zhǎng)效性、蛋白穩(wěn)定性和制備成本低等優(yōu)勢(shì)。此品成功上市之后，能夠保證國(guó)內(nèi)患者預(yù)防治療用藥的產(chǎn)品供應(yīng)，同時(shí)有望填補(bǔ)國(guó)內(nèi)長(zhǎng)效性凝血因子VIII的空白，為國(guó)內(nèi)A型血友病患者的治療提供最佳的選擇。

    “長(zhǎng)效FVIII是我們研發(fā)團(tuán)隊(duì)歷經(jīng)五年的創(chuàng)新成果，屬于全球創(chuàng)新產(chǎn)品，因?yàn)槟壳霸趪?guó)際上也只有1-2個(gè)長(zhǎng)效效果類似的藥物”，輔仁藥業(yè)北京生物醫(yī)藥研究院院長(zhǎng)蘇鴻聲介紹說。

    輔仁藥業(yè)預(yù)期該產(chǎn)品上市后能夠較好滿足國(guó)內(nèi)凝血因子Ⅷ產(chǎn)品的臨床需求。

    搶灘190億元市場(chǎng)份額

    據(jù)悉，在2018年9月1日，中國(guó)第11屆血友病年會(huì)上，世界血友病聯(lián)盟主席AlainWeill在演講中表示，中國(guó)預(yù)測(cè)有血友病患者數(shù)91681人，其中已經(jīng)登記注冊(cè)的患者有14390人，僅占預(yù)測(cè)人數(shù)的16%，其中血友病A型患者12533人。

    據(jù)業(yè)內(nèi)人士估算，按預(yù)防性治療模式，每人每年需要給藥150次，約為375000IU。按血源FVIII價(jià)格2.8元/IU，或進(jìn)口重組FVIII價(jià)格4元/IU計(jì)算，每個(gè)病人每年治療費(fèi)用分別為105萬(wàn)元和150萬(wàn)元。按現(xiàn)有12533名血友病A型患者，和進(jìn)口重組FVIII的價(jià)格計(jì)算，預(yù)計(jì)國(guó)內(nèi)的A型血友病市場(chǎng)為190億人民幣的市場(chǎng)規(guī)模，這其中還不包含未能診斷和治療的病人。若能達(dá)到該水平的市場(chǎng)規(guī)模，滿足所需要的FVIII產(chǎn)能，即制備約47億IU用于滿足國(guó)內(nèi)現(xiàn)有病人的預(yù)防性治療的需求，也是一個(gè)巨大的挑戰(zhàn)。

    據(jù)輔仁藥業(yè)介紹，此藥品的生產(chǎn)工藝穩(wěn)定，蛋白產(chǎn)量極高，達(dá)到制備后可獲得超過15萬(wàn)IU／升發(fā)酵液的產(chǎn)品。我們規(guī)劃建設(shè)的兩條2000升的生產(chǎn)線，即可滿足國(guó)內(nèi)現(xiàn)有病人的預(yù)防性治療的市場(chǎng)用藥需求。另外，因此藥品的目的蛋白中含有Fc片段，在蛋白純化生產(chǎn)中，采用成本更低的親和填料進(jìn)行生產(chǎn)，生產(chǎn)成本進(jìn)一步降低，更加提升了產(chǎn)品的市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)力。

    “該藥物的開發(fā)成功，將會(huì)成為國(guó)內(nèi)病人的首選預(yù)防性治療藥物，預(yù)計(jì)該產(chǎn)品在2020年有望在國(guó)內(nèi)有條件上市”，蘇鴻聲進(jìn)一步說。