國內(nèi)首個(gè)干細(xì)胞藥物獲批上市 行業(yè)發(fā)展機(jī)會(huì)窗口或?qū)⒋蜷_

    本報(bào)記者劉釗 見習(xí)記者金婉霞

    1月2日消息，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評(píng)審批程序附條件批準(zhǔn)鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報(bào)的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市，適應(yīng)癥為：用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病。這是國內(nèi)首款獲批上市的干細(xì)胞藥物。

    消息發(fā)出后，多位行業(yè)人士向記者表達(dá)了振奮之情。“一次重大突破。”上海冪方資產(chǎn)管理有限公司執(zhí)行董事胡斌表示，“這打破了國內(nèi)干細(xì)胞零上市產(chǎn)品的狀態(tài)，也意味著國內(nèi)干細(xì)胞商業(yè)化元年的開啟。”

    和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司（以下簡稱“和元生物”）董事長潘謳東介紹，以干細(xì)胞為代表的細(xì)胞治療是一種創(chuàng)新的治療手段，有望打破了傳統(tǒng)醫(yī)學(xué)在許多疑難病癥面前的治療瓶頸，具有重要的臨床應(yīng)用前景，“干細(xì)胞在骨骼、關(guān)節(jié)以及皮膚的再生修復(fù)、帕金森病與阿爾茨海默病等神經(jīng)退行性疾病的治療等現(xiàn)有治療手段難以攻克的疾病領(lǐng)域都具有重大意義。”

    不過，由于對(duì)干細(xì)胞的審評(píng)審批監(jiān)管存在一定難度，在很長一段時(shí)間里，行業(yè)內(nèi)對(duì)于干細(xì)胞藥物能否獲批上市，存在一定的意見分歧。此次艾米邁托賽注射液的成功上市，則打破了疑慮。

    “干細(xì)胞是一種具有分化能力的活體細(xì)胞，但它能分化成什么細(xì)胞、能分化到什么程度、是否失控致瘤？各方面的機(jī)理仍需進(jìn)一步探索。因此，對(duì)其安全性的監(jiān)管難度較大。”醫(yī)可芯管理顧問（上海）有限公司創(chuàng)始合伙人陳真稱，但干細(xì)胞的未來潛力較大，“此次首款國產(chǎn)干細(xì)胞的獲批上市，也為干細(xì)胞行業(yè)的蓬勃發(fā)展奠定了新的里程碑。”

    “艾米邁托賽注射液的成功上市，開啟了干細(xì)胞治療的新篇章。這說明，隨著細(xì)胞技術(shù)的進(jìn)步與發(fā)展，其臨床表現(xiàn)也逐漸獲得了監(jiān)管層的認(rèn)可，對(duì)行業(yè)是重大利好。”潘謳東稱，2025年會(huì)是國內(nèi)干細(xì)胞發(fā)展元年。

    關(guān)于干細(xì)胞合規(guī)性發(fā)展的指導(dǎo)原則陸續(xù)出臺(tái)。國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)信息顯示，2024年1月，國家藥監(jiān)局藥審中心發(fā)布了《人源干細(xì)胞產(chǎn)品非臨床研究技術(shù)指導(dǎo)原則》《間充質(zhì)干細(xì)胞防治移植物抗宿主病臨床試驗(yàn)技術(shù)指導(dǎo)原則》。技術(shù)前景疊加政策方向明確，行業(yè)正積極布局。據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局?jǐn)?shù)據(jù)，從2017年起到現(xiàn)在，在干細(xì)胞領(lǐng)域，我國已批準(zhǔn)了120多款藥品進(jìn)入臨床試驗(yàn)，治療領(lǐng)域包括血液系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、心血管系統(tǒng)、自身免疫系統(tǒng)疾病等。

    具體到公司方面，和元生物相關(guān)負(fù)責(zé)人對(duì)記者稱，和元生物擁有8種以上基因載體、多種免疫細(xì)胞及干細(xì)胞治療產(chǎn)品的大規(guī)模生產(chǎn)能力，“公司正進(jìn)一步拓展各類干細(xì)胞、外泌體、mRNA等技術(shù)在新領(lǐng)域和新方向的項(xiàng)目應(yīng)用，以拓寬業(yè)務(wù)范圍。”西比曼生物科技集團(tuán)相關(guān)人士對(duì)記者稱，公司自成立以來積極推進(jìn)間充質(zhì)干細(xì)胞療法的臨床研究及應(yīng)用，截至目前，公司旗下異體人源脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞及自體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞用于治療膝骨關(guān)節(jié)炎的項(xiàng)目均已完成注冊(cè)臨床二期試驗(yàn)，其中異體脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞項(xiàng)目已進(jìn)入臨床三期。

（編輯 孫倩）