首個(gè)自主研發(fā)抗癌藥在美獲批上市 百濟(jì)神州多年研發(fā)成果漸落地

    ■本報(bào)記者 張敏

    在經(jīng)歷了終止與新基合作、喜迎安進(jìn)27億美元入股之后，在美國和中國香港兩地上市的百濟(jì)神州迎來了公司歷史上的又一個(gè)高光時(shí)刻。

    11月15日，百濟(jì)神州宣布其自主研發(fā)的BTK抑制劑澤布替尼（英文商品名：BRUKINSA，英文通用名zanubrutinib）通過美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）加速批準(zhǔn)，用于治療既往接受過至少一項(xiàng)療法的套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者。

    百濟(jì)神州介紹，這意味著澤布替尼成為迄今為止第一款完全由中國企業(yè)自主研發(fā)、在FDA獲準(zhǔn)上市的抗癌新藥，實(shí)現(xiàn)中國原研新藥出海“零的突破”。這也是首款由公司自主研發(fā)獲批上市的產(chǎn)品，是公司發(fā)展歷程中的重大里程碑。

    受此消息影響，百濟(jì)神州港股于11月15日股價(jià)上漲6.64%，收于125.2港元/股。

    連續(xù)多年投入巨資進(jìn)行創(chuàng)新研發(fā)的百濟(jì)神州，此次澤布替尼的獲批，能否使得公司未來業(yè)績出現(xiàn)大轉(zhuǎn)變？

    在11月15日下午緊急召開的新聞發(fā)布會(huì)上，百濟(jì)神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱介紹，針對(duì)澤布替尼的商業(yè)化進(jìn)展，目前公司在美國的商業(yè)團(tuán)隊(duì)已經(jīng)建立、培訓(xùn)完畢。不過，商業(yè)化是一個(gè)長期工程，對(duì)公司盈利狀況的影響也是長期的。

    重磅產(chǎn)品獲批

    淋巴瘤是一組起源于淋巴造血系統(tǒng)的惡性腫瘤的統(tǒng)稱，是全球范圍內(nèi)發(fā)病率增速最快的惡性腫瘤之一。澤布替尼是一款新型強(qiáng)效BTK抑制劑，目前正作為單藥或與其他療法聯(lián)合用藥，在多種淋巴瘤治療中開展臨床試驗(yàn)。

    百濟(jì)神州高級(jí)副總裁汪來博士介紹，2012年6月份，公司啟動(dòng)了澤布替尼的開發(fā)項(xiàng)目立項(xiàng)。2019年1月份，澤布替尼曾獲FDA授予的“突破性療法認(rèn)定”，成為首個(gè)獲得該認(rèn)定的本土研發(fā)抗癌新藥。8月份，F(xiàn)DA正式受理了澤布替尼的新藥上市申請(qǐng)，并授予其優(yōu)先審評(píng)資格。

    汪來博士介紹，目前，澤布替尼還在同時(shí)進(jìn)行16項(xiàng)的臨床試驗(yàn)，9項(xiàng)注冊性臨床試驗(yàn)。

    此外，百濟(jì)神州已于2018年8月份和10月份，向中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交了澤布替尼針對(duì)治療復(fù)發(fā)或難治性套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）與復(fù)發(fā)難治性慢性淋巴細(xì)胞白血?。–LL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）的新藥上市申請(qǐng)，并均被納入優(yōu)先審評(píng)通道。

    百濟(jì)神州高級(jí)副總裁閆小軍表示，澤布替尼目前正在進(jìn)行積極的審評(píng)和核查，希望不久的將來能夠在國內(nèi)獲批。

    此外，百濟(jì)神州備受市場關(guān)注的PD-1產(chǎn)品也有了新進(jìn)展。

    據(jù)媒體報(bào)道，11月13日，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心（CDE）宣布已結(jié)束百濟(jì)神州PD-1“替雷利珠單抗”注冊申請(qǐng)的技術(shù)審評(píng)工作，并已報(bào)送國家藥監(jiān)局進(jìn)行審批，對(duì)百濟(jì)神州的品種技術(shù)審評(píng)建議結(jié)論為“批準(zhǔn)生產(chǎn)”。

    對(duì)此，百濟(jì)神州高級(jí)副總裁閆小軍介紹，目前已經(jīng)進(jìn)入審批的最后階段，“應(yīng)該是很快了”。

    商業(yè)化引關(guān)注

    天眼查數(shù)據(jù)顯示，百濟(jì)神州的運(yùn)營主體為百濟(jì)神州（北京）生物科技有限公司，公司經(jīng)營范圍包括新型抗腫瘤藥物研發(fā)、小分子藥物合成研發(fā)等。

    作為一家創(chuàng)新藥企，百濟(jì)神州至今尚未實(shí)現(xiàn)盈利。公司11月13日公布的2019年第三季度業(yè)績報(bào)告顯示，報(bào)告期內(nèi)公司收入為5014萬美元，2018年同期的收入為5420萬美元。截至2019年9月30日的第三季度的凈虧損3.07億美元，2018年同期的凈虧損1.44億美元。

    作為創(chuàng)新藥企，近年來，百濟(jì)神州在研發(fā)上的投入遠(yuǎn)超A股大部分生物醫(yī)藥企業(yè)。百濟(jì)神州公布的數(shù)據(jù)顯示，2014年至2018年，公司的研發(fā)投入持續(xù)增長，累計(jì)投入約74.9億元，其中2018年研發(fā)投入約46億元。

    百濟(jì)神州介紹，截至2019年9月30日的第三季度，公司研發(fā)投入為2.37億美元，2018年同期的研發(fā)費(fèi)用為1.48億美元。研發(fā)增加主要?dú)w因于正在開展和新啟動(dòng)的后期關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)費(fèi)用的持續(xù)增加、注冊申報(bào)準(zhǔn)備，以及產(chǎn)品上市前活動(dòng)和供應(yīng)相關(guān)的生產(chǎn)成本。

    此次澤布替尼的獲批，對(duì)公司的影響也引發(fā)市場關(guān)注。百濟(jì)神州介紹，BRUKINSA預(yù)計(jì)在未來幾周內(nèi)在美國進(jìn)行銷售。

    在發(fā)布會(huì)現(xiàn)場，吳曉濱表示，產(chǎn)品上市、銷售并對(duì)公司業(yè)績產(chǎn)生影響是一個(gè)長期的過程。但未來的研發(fā)投入也會(huì)繼續(xù)。正是巨大的研發(fā)投入才助推公司的產(chǎn)品走向世界舞臺(tái)。