基石藥業(yè)ESMO公布艾伏尼布AML中國(guó)研究數(shù)據(jù) IDH1突變型腫瘤迎來(lái)新療法

    本報(bào)記者 施露

    急性髓系白血病（AML）是成人白血病中最常見(jiàn)的類型，被稱為中老年人的“噩夢(mèng)”。在美國(guó)，每年約有2萬(wàn)新發(fā)病例，患者五年生存率為29%。在中國(guó)，伴隨著人口老齡化，該疾病的發(fā)病率在中國(guó)也呈逐年上升的趨勢(shì)，每年的新發(fā)病例中約有6%～10%的AML患者攜帶IDH1突變，且目前國(guó)內(nèi)缺乏用于治療攜帶易感IDH1突變的AML患者的針對(duì)性藥物。因此該疾病的最新療法和研究進(jìn)展也備受業(yè)內(nèi)關(guān)注。

    近日，在2021年歐洲腫瘤內(nèi)科學(xué)會(huì)（ESMO）年會(huì)上，基石藥業(yè)以優(yōu)選口頭報(bào)告的形式公布艾伏尼布中國(guó)注冊(cè)橋接研究CS3010-101的臨床數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)顯示艾伏尼布在治療異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）突變的成人復(fù)發(fā)或難治性急性髓系白血?。≧/RAML）中國(guó)患者中表現(xiàn)出優(yōu)異的臨床療效，且耐受性良好，安全性可控。

    這也是基石藥業(yè)在本次ESMO會(huì)議上公布的第三項(xiàng)研究數(shù)據(jù)，前兩項(xiàng)分別是舒格利單抗用于III期NSCLC患者的重磅研究結(jié)果，以及CS1002（CTLA-4單抗）與CS1003（PD-1單抗）聯(lián)合治療在晚期實(shí)體瘤患者中的Ib期研究的初步結(jié)果。

    據(jù)了解，此次公布的CS3010-101研究是一項(xiàng)正在中國(guó)進(jìn)行的I期、多中心、單臂研究，旨在評(píng)估艾伏尼布口服治療IDH1突變的成人R/RAML患者的藥代動(dòng)力學(xué)特征、藥效動(dòng)力學(xué)特征、安全性和臨床療效，并作為全球關(guān)鍵性研究AG120-C-001的橋接研究，提供中國(guó)R/RAML患者數(shù)據(jù)。

    該項(xiàng)研究的結(jié)果顯示，有36.7%的患者達(dá)到了主要療效終點(diǎn)，實(shí)現(xiàn)了完全緩解和伴部分血液學(xué)恢復(fù)的完全緩解（CR+CRh）；中位無(wú)事件生存期（EFS）為5.52個(gè)月，中位總生存期（OS）達(dá)到9.1個(gè)月；安全性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性信號(hào)。

    CS3010-101研究主要研究者、中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院王建祥表示，“我們很高興看到其中國(guó)橋接研究達(dá)到了預(yù)期的結(jié)果，展現(xiàn)了良好的療效與安全性，期待其能盡快造福中國(guó)的AML患者。”

    基于該研究，今年8月，中國(guó)藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心已受理艾伏尼布用于治療攜帶易感IDH1突變的成人R/RAML的新藥上市申請(qǐng)并納入優(yōu)先審評(píng)。2020年艾伏尼布被納入中國(guó)“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，同時(shí)入選了2020版《中國(guó)臨床腫瘤協(xié)會(huì)惡性血液病診療指南》。

    艾伏尼布是全球同類首款針對(duì)IDH1突變癌癥的強(qiáng)效口服靶向抑制劑，已在美國(guó)獲批兩個(gè)適應(yīng)癥，包括用于單藥治療攜帶IDH1易感突變的成人R/RAML患者及新診斷的年齡≥75歲或因?yàn)槠渌喜Y無(wú)法使用強(qiáng)化化療的攜帶IDH1易感突變的AML成人患者，以及用于既往接受過(guò)治療的攜帶經(jīng)FDA獲批檢測(cè)法檢出的IDH1突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性膽管癌成年患者。業(yè)界預(yù)期艾伏尼布將于今年四季度或明年一季度在中國(guó)獲批首個(gè)適應(yīng)癥。

（編輯 李波）