鼓勵勇闖研發(fā)“空白點”：第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單發(fā)布 29款兒童用藥需求亟待填補

    本報記者 張敏 見習(xí)記者 熊悅

    近日，國家衛(wèi)生健康委員會藥物政策與基本藥物制度司發(fā)布了《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》，其中包含29款藥物，如Vosoritide、噴他脒、硝唑尼特、吉妥珠單抗/吉妥單抗等。據(jù)悉，上述藥物為中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥。

    為保障兒童用藥，促進兒童適宜品種、劑型、規(guī)格的研發(fā)創(chuàng)制和申報審評，滿足兒科臨床用藥需求，原國家衛(wèi)生計生委、工業(yè)和信息化部等部門于2016年發(fā)布《首批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》，至今已發(fā)布4批、共137個品種。

    用藥需求亟待填補

    國家統(tǒng)計局數(shù)據(jù)顯示，2022年末，全國0歲至15歲人口為25615萬人，占全國人口的18.1%。多項行業(yè)數(shù)據(jù)顯示，國內(nèi)兒童藥市場可達百億元乃至千億元規(guī)模。但與此同時，兒童藥面臨品種少、適宜劑型少、生產(chǎn)企業(yè)少的問題。

    康芝藥業(yè)近日在回答投資者提問時表示，根據(jù)米內(nèi)網(wǎng)數(shù)據(jù)，目前我國兒童用藥市場規(guī)模約占醫(yī)藥行業(yè)的5%，近4000多種藥品制劑中，兒童專用藥占比不足批準文號藥品的2%。而國內(nèi)兒童醫(yī)療診療正以每年400萬到500萬人次遞增，原有基藥目錄中的兒童用藥與兒科臨床用藥的醫(yī)療需求相差甚遠。

    有業(yè)內(nèi)人士告訴《證券日報》記者，兒童在藥物吸收、分布、代謝等方面與成人差異較大，在劑量、劑型、口味等方面具有特殊性。“相比于成人用藥，兒童用藥的選擇相對較少。”

    上述人士進一步表示，“兒童用藥主要是劑量和劑型的問題。有些藥物成人和兒童都可以服用，但由于兒童年齡較小、體重較輕、耐受不好，因此需要更小的劑量，以及更合適的服藥方式。成人用藥的劑量和劑型都比較大，是不太適合兒童的。”另有醫(yī)藥行業(yè)人士告訴記者，兒童藥市場并不小，但關(guān)鍵在于研發(fā)環(huán)節(jié)的“臨床不好做”，這是制約兒童藥發(fā)展的重要因素。

    兒童用藥選擇有限的情況下，超說明書用藥成為一些臨床醫(yī)生的選擇。“在家長知情的前提下，如果是劑型的問題，比如必須要吃藥片，就會分成1/4片或1/6片給小孩服用。”上述業(yè)內(nèi)人士表示，但同時也會存在用藥不規(guī)范的風(fēng)險。

    政策保障兒童用藥

    多方政策正發(fā)力保障兒童藥。今年5月份召開的全國衛(wèi)生健康藥政工作電視電話會議上提到，以健全藥品供應(yīng)保障制度為主線，突出藥品臨床價值和臨床需求導(dǎo)向，重點圍繞基本藥物、短缺藥品、兒童藥品、藥品使用監(jiān)測、臨床綜合評價等工作，奮力推進藥品供應(yīng)保障工作高質(zhì)量發(fā)展。

    除了上述發(fā)布的《第四批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》，今年也正值國家基本藥物目錄（2018年版）調(diào)整之時，增加兒科藥準入或成為一大調(diào)整重點。

    今年3月份，國家衛(wèi)健委發(fā)布的《對十三屆全國人大五次會議第3704號建議的答復(fù)》中提到，《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂稿）》在原有基礎(chǔ)上，提出新增兒童基本藥物目錄的考慮，明確國家基本藥物調(diào)入、調(diào)出的評價標(biāo)準等，為科學(xué)調(diào)整目錄奠定了較好基礎(chǔ)。據(jù)悉，目前實行的國家基本藥物目錄（2018年版）單列兒科用藥類別，優(yōu)先保障供應(yīng)。

    當(dāng)月，國家藥監(jiān)局藥品審評中心關(guān)于發(fā)布《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》的通告，提出將兒童適應(yīng)癥開發(fā)納入藥物整體臨床開發(fā)計劃，鼓勵青少年人群與成人抗腫瘤藥物同步研發(fā)，對兒童特有腫瘤采取更積極的研發(fā)策略等多項措施。

    此外，今年1月份國家衛(wèi)健委辦公廳發(fā)布的《關(guān)于進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》提到，遴選兒童用藥（僅限于藥品說明書中有明確兒童適應(yīng)證和兒童用法用量的藥品）時，可不受“一品兩規(guī)”和藥品總品種數(shù)限制，進一步拓寬兒童用藥范圍。

（編輯 汪世軍 白寶玉）